O nouă metodă O tehnologie revoluționară de editare genetică, funcționând ca o „foarfecă moleculară” care permite cercetătorilor să taie, să modifice sau să adauge precis secvențe de ADN direct în celule. denumită TAPIR, promite să revoluționeze modul în care tratăm cancerele agresive și bolile genetice rare, oferind savanților capacitatea directă de a controla «fabricile de proteine» ale celulelor.
Viteza cu care o celulă produce proteine este un factor decisiv în a determina dacă aceasta se divide, se specializează sau își păstrează proprietățile de celulă stem. Iar acum, pentru prima dată, cercetătorii au arătat direct că cantitatea de Molecula celulară esențială care acționează ca o „fabrică de proteine”; ea citește instrucțiunile genetice și asamblează aminoacizii necesari pentru funcționarea, creșterea și supraviețuirea celulei. reglează în mod direct aceste procese. Pentru prima dată, s-a demonstrat clar că excesul de ARN ribozomal nu este doar un simptom secundar al tumorilor, ci chiar «motorul» care determină creșterea lor.
Descoperirea aparține unei echipe conduse de profesorul Stefan H. Stricker, profesor de Domeniu inovator al științei care modifică modul în care genele sunt „activate” sau „dezactivate” (exprimate), fără a altera codul ADN propriu-zis al celulei. la Centrul Biomedical al LMU și coordonator de grup de cercetare la Helmholtz München, care a colaborat cu parteneri internaționali. Rezultatele au fost publicate în revista Science.
Ce este metoda CRISPR TAPIR și cum controlează ARN-ul ribozomal?
De ceva vreme se știe că această cantitate de ARN ribozomal diferă de la un tip de celulă la altul și se modifică în cazul mai multor boli. Rămânea însă neclar dacă aceste particularități sunt cauza proceselor biologice sau doar rezultatul lor.
Aici intervine TAPIR (Targeted Activation of Protein Translation), o metodă bazată pe CRISPR dezvoltată recent. Ea le oferă cercetătorilor un instrument capabil să stimuleze activitatea genelor ribozomale și, prin urmare, să influențeze producția de proteine a celulei. „Noul nostru studiu arată că activarea țintită a producției de ARN ribozomal crește semnificativ sinteza proteinelor”, explică Stricker, autorul principal al publicației.
Noi perspective pentru bolile rare și cancer
Rezultatele ar putea fi deosebit de relevante pentru bolile în care funcția ribozomilor este perturbată. Este vorba despre așa-numitele Un grup de afecțiuni genetice rare și severe, provocate de defecte în formarea sau funcționarea normală a ribozomilor (structurile care produc proteinele din corp). (afecțiuni genetice severe caracterizate prin defecte în formarea și funcționarea normală a ribozomilor), printre care se numără și O boală genetică congenitală rară care afectează grav dezvoltarea oaselor și a țesuturilor faciale, cauzând malformații ale feței, maxilarului și urechilor, adesea cu dificultăți de respirație sau auz. — o boală congenitală rară care provoacă malformații faciale. Într-un model murin, cercetătorii au compensat parțial alterările asociate bolii prin stimularea țintită a producției de ARN ribozomal.
În plus, echipa a observat că mecanisme similare intervin și în cazul cancerului pancreatic. Celulele tumorale par să folosească producția crescută de ARN ribozomal pentru a-și menține creșterea rapidă. În modelul murin pentru cancerul pancreatic, TAPIR a reușit să crească producția de ARN ribozomal și să favorizeze creșterea celulelor canceroase — semn că producția crescută de ARN ribozomal are un efect cauzal, contribuind la creșterea tumorii, și nu este doar un efect secundar.
O platformă pentru viitoare cercetări legate de sănătate
„Studiul nostru arată clar că reglarea biosintezei proteinelor joacă un rol cheie atât în procesele de dezvoltare și creștere, cât și în dezvoltarea cancerului”, rezumă Stricker, citat de Phys.org.
Profesorul Stricker vede în TAPIR o platformă de cercetare pentru o mai bună înțelegere a impactului sintezei proteinelor asupra sănătății și a bolii, precum și pentru dezvoltarea pe termen lung a unor noi abordări terapeutice.
Este de presupus că, în viitor, această abordare se va dovedi potrivită pentru tratarea bolilor asociate cu o funcție ribozomală redusă și va deschide, totodată, noi ținte terapeutice pentru combaterea tumorilor în care producția de proteine a scăpat de sub control. Dincolo de succesul actual în laborator, utilizarea metodei CRISPR TAPIR marchează deschiderea unei noi etape în ingineria epigenetică, vizând oprirea multiplicării celulelor bolnave direct la sursă.
Ce s-a mai descoperit în Știință?
Bacteriile care dau gust brânzeturilor artizanale ar putea fi utile și intestinului
Cum poate fi transformat ADN-ul într-un dispozitiv de stocare a datelor care consumă de 100 de ori mai puțină energie
Oamenii de știință explică de ce mersul devine mai greu odată cu vârsta
Remediul împotriva căderii părului s-ar putea ascunde în interiorul organismului, iar cercetătorii încearcă să-l descopere
